编者按:6月14日,第二十届欧洲血液学协会(EHA)年会圆满落幕。本届大会中国代表的参会人数达非欧洲本土国家的第三位,在血液肿瘤领域,越来越多的中国好声音唱响在国际舞台。近年来,随着的第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)应用于临床,慢性髓系白血病(CML)患者的治疗取得了长足进展,患者的生存获得了进一步的延长,CML已被视为是一种临床慢性疾病。在今年EHA大会期间,《肿瘤瞭望》作为中国第一家专业学术媒体策划并组织了一场有关血液肿瘤治疗共识的EHA现场中国专家圆桌会,并且受到了EHA执行委员会的高度赞誉。本次圆桌会围绕会议就CML领域研究的最新进展进行梳理,请专家共同探讨临床治疗实践中的诊疗思路,以期达成广泛共识。现将会议精华整理成文,供国内同道参考。
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慢性髓系白血病慢性期(CML-CP)一线治疗方案的选择
北京大学人民医院江倩教授:关于CML-CP一线治疗的选择,去年在这个问题上的讨论更热烈,今年已得出了比较明确的结论。目前比较确认是根据疾病的危险度以及患者的共存疾病进行联合用药,对于中高危的患者应尽量选择二代TKI作为一线治疗选择,对合并症较多、年龄比较大的患者一代TKI安全性更好。
CML治疗的分子监测及意义
北京大学人民医院江倩教授:关于CML治疗的基因检测方面,以往比较重视某些时间点的监测,比如3个月、6个月、12个月和18个月,即重视某一点基因水平和预后的关系;现在的趋势是不仅关注某一点的基因水平,同时将更关注其动态的变化,特别是早期分子水平下降的速率可能会带来更多的提示。强调要动态观察,不但要看基因水平指标,还要看Sokal积分。
对于CML这种非常依赖监测的疾病,如何把监测管理做好是很重要的。关于分子学反应深度的问题,去年欧洲白血病网(ELN)提出了一个分子学监测的评分,这为如何定义分子学缓解、DMR(深度分子学缓解)以及CML的实验室分子监测上给出了规范。
CML治疗获得分子缓解后是否该停用TKI?
北京大学人民医院江倩教授:这是关于治疗目标的问题,目前对此仍有争议,到底是将长生存作为目标还是将停药作为目标,结论仍不确定。医生认为所有患者都会期待停药,但这只是医生的想法。有调研表明,有的患者由于停药的证据不充分、现有停药的成功率低而对停药产生心理恐惧;有的患者无法保证停药后监测,对检查的依从性低。所以,从医生层面更多的医生认为应该停药,但从患者层面并不是所有患者都这样认为。关于是否停药的争论,仍成为本届EHA大会的一大热点。
北京大学血液病研究所黄晓军教授:我认为不论是患者还是医生都愿意停药,关键在于有没有数据回答停药的结果如何、是否会复发。作为中国医生我们要有自已的临床试验,用数据来回答好这个问题。个人认为如果副作用明显,现有分子水平达标,那么在监测基础上,且患者依从性庚良好的情况下是可以停药的,如果没有明显副作用,则无需停药。另外中国的经济条件决定中国患者的慢病管理不能照搬西方模式,用中国人自己的临床试验数据明确中国患者的副作用、是否可以停药、何时停药最恰当、监测过程中如何调动患者的依从性,这才是符合中国国情的慢病管理。
苏州大学附属第一医院吴德沛教授:临床上,对于治疗副作用较大的患者,如果达到完全缓解就可以根据患者的意愿停药,并密切观察;另外,对于其年轻患者,尤其是考虑要小孩的患者,为了不影响其正常的生殖功能,也可以适时停药。在是否停药的问题上,医生要从患者的角度出发,同时跟患者进行积极的沟通,以保证患者的依从性。
哈尔滨血液研究所马军教授:有关CML的治疗已经成为一个慢性疾病的管理问题。近些年,CML的治疗有了很大突破,患者实现长期生存已不是主要问题,而应更加重视患者的生活质量。今年EHA年会上关于CML治疗缓解后是否该停药的讨论,现场投票的结果是一半一半。今后在如何改善患者生活质量的问题上,的确需要我们医生的关注。由黄晓军教授发起的中国CML联盟,而且目前我们已经有一代、二代的药物,所以完全可以进行我们中国自己的临床研究。
会议小结
北京大学血液病研究所黄晓军教授:CML会成为血液系统疾病第一个按照慢病进行管理的疾病,停药和副作用的管理在某种意义上是等同的。患者是否应该停药和能否停药在中国的临床试验应该而且有条件可以做好。同时,我们应该具有长远的战略眼光,不仅要解决目前我们面临的临床问题,而且还要学会洞察出临床发展趋势,未雨绸缪,提前做好临床前瞻性研究,以解决未来我们将面临的问题。